新たな治療薬の開発
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ミトコンドリア病（MELAS）の新たな治療薬
長い時間研究を続けることで、わたしたちは新たな治療法を開発しました。それが、「ML1 ポリアミド」を使用した治療法です。
MELAS 患者様の皮膚から細胞を採取し行った実験では、その効果が確認されています。
ML1 ポリアミドは、ミトコンドリア内部に進入し、阻害されていた正常なミトコンドリア遺伝子DNAの複製を促進します。正常なミトコンドリア遺伝子DNAの量を徐々に増やすことで、変異型ミトコンドリアDNA の量を最終的に圧倒し、本来のミトコンドリアの機能を回復させるのです。
特許
下記より治療物質に関する特許資料をダウンロードいただけます。
文献情報
Pyrrole-imidazole polyamide, a synthetic DNA-binding compound, is effective at increasing levels of wild-type mtDNA in both cybrid cells and MELAS patient-derived fibroblast cells with the MELAS A3243G mutation by a selective promotion of wild-type replication
Takamitsu Yano, Nono Tomita, Takuya Ueda, Richard H. Haas,
Vol 13 (6) 924-925, 2013, MITOCHONDRION
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MELAS A3243G変異型ミトコンドリアDNAとミトコンドリア転写終結因子mTERFの機能メカニズム
矢野隆光 著、東京大学 大学院 博士課程 博士論文, 2010年12月
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Loss of mutant mitochondrial DNA harboring the MELAS A3243G mutation in human cybrid cells after cell-cell fusion with normal tissue-derived fibroblast cells
Takamitsu Yano, Masashi Tanaka, Noboru Fukuda, Takuya Ueda, Hiroki Nagase,
Vol 25 (1) 153-158, 2010, International Journal of Molecular Medicine
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関連する学会発表
- The selective replication activation of wild-type mtDNA by a polyamide compound in cybrid cells and MELAS patient-derived fibroblast cells
International Symposium on Mitochondria 2013:
The 13th Conference of Japanese Society of Mitochondrial Research and Medicine (J-mit) 2013年11月 (ポスター発表）
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日本分子生物学会 2011年12月（口頭発表）
矢野隆光, 富田野乃, 和田猛, 上田卓也, 後藤雄一 - Successful preferential propagation of wild‐type mitochondrial DNA in human cells harboring the mt tRNALeu(UUR) A3243G mutation by a synthetic DNA‐binding compound
United Mitochondrial Disease Foundation, Mitochondrial Medicine 2011: Chicago 2011年6月（口頭発表）
Takamitsu Yano, Nono Tomita, Takuya Ueda - Preferential loss of mitochondrial DNA harboring the pathogenic mutation tRNALeu(UUR) 3243 A->G in human somatic cell hybrids
第7回日本ミトコンドリア学会 (J-mit) 2005年12月（口頭発表）
矢野隆光, 田中雅嗣, 上田卓也
筋ジストロフィー（DMD）の新たな治療薬
現在、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療は、「エクソン・スキッピング」と呼ばれる現象を誘導する薬剤により行われます。しかしこの方法では、健常者と同じ社会生活を送るまでに回復することはできません。
わたしたちが現在開発している治療法では、遺伝子の変異部分を読み飛ばすことなく、できる限り正常の長さに近い、より機能的なジストロフィンを産生させ、筋細胞の良い状態を維持し、筋肉の正常な働きを回復させることを目指しています。
患者様一人一人に応じ、より質の高い日常生活を可能にする「テーラーメード」治療を実現させることで、寝たきりや車椅子による生活から開放された健常者に近い社会生活を可能にすることを目標に、研究を続けています。
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